Amerikiečių ir britų mokslininkai turi už pirmojo rinkinio atliktų pažengė atžvilgiu į vieną iš hemofilijos tipų gydymui eksperimentams. Jis buvo genų terapijos metodas, rašo ScienceDaily.
Mes kalbame apie hemofilija B, kai ji yra sutrikdyta baltymų gamybą, kuri yra atsakinga už kraujo krešėjimą, gydytojų vadinama IX faktorius. Ši liga sukelia recesyvinis mutacijos paveldėjo X-chromosomos. Kaip taisyklė, hemofilijos B hemofilija ir kitų rūšių, pavyzdžiui, A ir C, pasitaiko tik vyrai (dainininkė yra - 1 30 000). Tokie pacientai yra priversti tai daryti kartą per savaitę injekcija dirbtinio IX faktoriaus, kurių gamyba yra labai brangūs.
Prisiminkite ankstesnes pastangas sušvelninti hemofilijos B simptomai: organizmas buvo įvesta patikslintą kopiją geno, tačiau joms nepavyko.
Šiuo metu britų mokslininkai Londono universiteto koledžo ir JAV vaikų ligoninė Šv Judo dėl genetinės medžiagos pristatymo būtiną IX faktoriaus plėtrą, į kepenų audinį paciento naudojamas adenoviruso 8 (tai vadinama - AAV8). Adenovirus buvo pasirinkta todėl, nors išpuolių kepenų ląstelės paprastai neturi sukelti ligą ir nėra įtrauktas į DNR.
Šeši pacientai sudarę į ranką genetiškai modifikuotas virusas veną. Du pacientai atvyko mažai, dviejų - per vidurį, ir dar du - aukštos dozė AAV8. Po injekcijos iš IX faktoriaus turinį į šių pacientų kraujo buvo svyravo nuo 2 iki 12 procentų, kur aukščiau komponentas yra mažiau negu 1%.
Didžiausia ir labiausiai ilgalaikis poveikis buvo pastebėtas dviejų pacientų, gavusių didžiausią dozę AAV8. IX faktoriaus kiekis kraujyje buvo - nuo 3% iki 12% su puse metų po to, kai genetiškai inžinerijos virusu. Tačiau, vienas iš šių pacientų reikėjo trumpalaikį steroidų terapijos, nes jis turėjo imuninį atsaką kepenų ląstelių, į narkotikų vartojimo. Likusios dalyviai iš šių bandymų hormonų terapija nebuvo būtina.
Kaip rezultatas, keturi pacientai, kurie pradėjo genetiškai modifikuotą virusą gali visiškai atsisakyti reguliariai injekcijos dirbtinio IX faktoriaus. Ir beveik šešių skausmingas kraujavimas sustojo. Kai kurie iš jų aktyviai dalyvauja sporto, kuris, kol jie negalėjo sau leisti.
Amit Natvani, vienas iš tyrimo autorių, teigia, kad pagrindinis dalykas - yra tai, kad pirmą kartą pavyko pasiekti ilgalaikį poveikį kraujo faktoriaus vystymąsi tuo terapinio lygio. Šis rezultatas leidžia mums tikėtis sėkmės kitų, bendrų tipų hemofilija gydymo - Hemofilija A ir kitų genetiškai sukelia ligas.
